바이로메드가 당뇨병성 신경병증 치료제로 개발하고 있는 VM202이 미국식품의약국(FDA)으로부터 재생의약 첨단치료제(RMAT)로 지정 승인 받았다는 소식에 14.13% 급등했다.
바이로메드(084990)는 당뇨병성 신경병증(PDPN) 치료제로 개발하고 있는 ' VM202'에 대해 미국 FDA로부터 재생의약 첨단치료제(RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy)로 지정승인받았다고 23일 전했다.
이번 지정승인은 미국 FDA의 RMAT 제도 제정(2016년 12월) 이후, 국내 개발 제품 중 최초이자, 당뇨병성신경병증과 같이 대규모 시장을 갖는 유병률이 높은 질환에 대한유전자치료제 최초다. 그동안 RMAT으로 지정받은 의약품 후보들은 대부분 생명을 위협하는 말기 암,외상성 질환,유전질환 등을 타깃으로 했다.
또 이번 승인은 통증 치료에 관한 의약품 후보로는 진통제 전분야에 걸쳐 첫 사례다.
회사 측에 따르면 일시적인 통증감소 효과를 제공하는 진통제와 차별되는, 통증 원인이 되는 신경 기전에 직접 접근하는 VM202 효과에 대해 재생의약치료제 가능성을 인정받은 것으로, 현재 처방되는 진통제와 차별되는 재생의학 치료제로 포지셔닝 가능하고 이를 기반으로 약가협상에서도 긍정적인 영향을 줄 수 있을 것으로 기대된다.
우선심사 적용으로 FDA와 수시 접촉 창구가 생기게 돼 시판허가 심의기간 단축과 더불어 품목허가 성공 가능성이 더욱 높아졌다고 회사 측은 설명했다.
바이로메드 관계자는 “ FDA는 바이로메드에 보낸 지정승인 서한을 통해 유전자치료제 VM202가 당뇨병성신경병증 질환 치료제로 RMAT 지정 기준에 충족한다고 답했다"며 “ 이는 VM202가 PDPN의 재생의약적 치료제로서 잠재력을 뒷받침하는 데이터 및 임상 정보들을 갖고 있고,해당분야에서 충족되지 않은 의료적 수요에 대해 VM202가 해결방안을 제시해 줄 수 있다는 잠재력을 인정한 것으로 볼 수 있다"고 밝혔다.
바이로메드 임상개발 본부장인 Dr. 슈미트 부사장은 “ 우리는 당뇨병성신경병증 환자 대상으로 실시한 VM202 임상 1상과 2상에서 2번 투약만으로 9개월 동안 환자의 통증을 안전하고 유의미하게 줄여줄 수 있었고, 더불어 감각이 개선되는 효과들을 확인했다"며 " VM202가 FDA로 부터 품목허가 승인을 받게되면 이 질환을 가지고 있는 환자와 가족들뿐만 아니라, 제한된 치료를 할 수 밖에 없는 의사들에게도 많은 도움을 줄 수 있을 것으로 기대한다”고 피력했다.
당뇨병성 신경병증을 대상으로 VM202 미국 임상을 총괄하고 있는 노스웨스턴 의과대학의 Dr. 케슬러 교수는 “ 이번 FDA의 RMAT 승인은 일상적으로 심각한 통증에 시달리는 수백만 환자들을 위해 새롭고 혁신적인 돌파구를 마련하고자 하는 바이로메드 연구진과 미국 현지 임상연구진 열정을 재확인하는 것”이라고 말했다.
바이로메드 김선영 연구개발센터 사장은 “ 이번 RMAT 지정으로 VM202가 PDPN 치료제로 품목허가 받을 가능성을 더욱 높일 수 있게 됐다. 이를 기반으로 올 하반기 부터 본격적인 BLA 준비를 위해 FDA와 미팅을 신청할 예정"이라며 " VM202의 추가적응증인 만성난치성 당뇨병성 족부궤양에 대해서도 RMAT 가능성이 높아져 이 질환에 대해서도 RMAT 신청을 추진할 계획"이라고 밝혔다.
재생의약 첨단치료제 ‘RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy)’는 2016년 12월 미국 의회에서 ‘21세기 치료법(21st Century Cures Act)’ 재생의학 조항을 개정하면서 혁신적인 재생치료법 개발 및 승인 가속화를 위해 새롭게 만든 제도로,
질병이나 상태가 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 대상으로개발되는 첨단 재생의학 혁신 치료제들의 신속한 허가를 목적으로 하는 패스트트랙 제도다. 세포치료제, 치료용 조직공학 제품, 사람 세포 및 조직 제품, 이런 제품을 이용한 복합제, 유전적으로 조작된 세포를 포함한 유전자치료제 등 치료제가 포함된다.
박병우 기자 bwpark0918@pharmstock.co.kr
