신약 임상 3상 실패, “끝난 것이 아니다”

제약바이오기업들이 개발하고 있는 신약들이 임상 3상에서 잇따라 좌절되면서 곱지 않은 시선을 보내고 있지만 업계 한켠에서는 신약 임상3상 실패는 ‘결코 끝난 것이 아니다’라는 지적이다.

에이치엘비의 리보세라닙은 임상 3상에서 치료효과 목표치에 미달했지만 임상 3상 결과가 유럽종양학회를 빛낸 'Best of ESMO 2019'로 선정됐다.

그동안 임상 3상을 실시해오면서 축적된 노하우를 확보하여 타 물질 개발에 응용할 수 도 있고 임상 3상까지 진행하면서 나타난 문제점을 보완하여 재추진할 수도 있기 때문이다.

제약바이오기업들은 금년들어 임상 3상에 잇따라 실패하면서 기업 이미지 하락과 주가급락, 여기에 상장폐지 위기등 어려움을 겪고 있다.

코오롱티슈진의 관절염치료제 ‘인보사 케이주’는 지난 5월 성분문제로 임상3상 시험중단과 품목허가가 취소됐고 엘이치엘비의 위암치료제 ‘리보세라닙’은 임상3상에서 치료 효과의 목표치에 미달했다. 이로인해 코오롱티슈진은 상장폐지 위기에 몰렸다.

또 신라젠의 면역항암제 ‘페사벡’은 유효성을 입증하지 못해 임상3상 시험이 조기 종료됐으며 헬릭스미스의 당뇨병성 신경병증 치료제 '엔젠시스(개발명 VM202)' 일부 환자에게 위약과 신약이 섞여서 투약되어 첫번째 임상 3상의 결론 도출에 실패했다.

강스템바이오텍도 최근 아토피피부염 줄기세포치료제 `퓨어스템 AD주` 임상3상에서 통계적 유의미성을 확보하지 못했다.

그러나 제약바이오 기업들은 임상 3상 실패이후 이를 성장통으로 삼거나 임상 3상에서 나타난 문제점을 보완하여 재추진할 계획이다.

엘이치엘비의 위암치료제 리보세라닙은 임상3상에서 치료 효과의 목표치에 미달했했다고 밝혔으나 최근 유럽종양학회(ESMO)에서 글로벌 임상 3상에 성공했다고 밝혔다. 임상 3상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(NDA)을 추진할 계획이다. 특히 리보세라닙 위암 임상3상시험 결과 발표가 유럽종양학회(ESMO)를 빛낸 'Best of ESMO 2019'로 선정(진행성 식도-위암분야)되기도 했다.

신라젠은 지난 8월 펙사벡 무용성 평가에서 당초 기대했던 결과를 도출하지 못하면서 임상 3상을 접었으나 현재 펙사벡의 무용성 평가 결과를 두고 분석작업을 진행하고 있다. 펙사벡의 임상3상이 실패한 것은 약효의 문제가 아니라 임상시험을 제대로 통제하지 못했기 때문이라는 해석이다.

헬릭스미스가 당뇨병성신경병증 치료제 후보물질인 '엔젠시스'(VM202-DPN)의 '임상3상 결과 도출 실패'가 아니라는 점을 밝히기 위해 주력하고 있다. 헬릭스미스는 9월 엔젠시스 임상 3-1상에서 위약과 엔젠시스가 뒤섞이면서 정확한 약효 확인이 불가능해졌다고 발표했다. 그러나 회사는 문제가 된 임상 3-1상과 별개의 시험인 임상 3-1B상 결과 약물의 안전성과 유효성이 입증됐다고 주장하고 있다. 헬릭스미스는 후속 임상 결과에 따라 올 연말 FDA에 신약허가를 위한 미팅을 신청하고, 2021년 하반기에 판매허가 신청을 계획하고 있다.

강스템바이오텍도 아토피피부염 줄기세포치료제 퓨어스템 AD주 임상3상에서 통계적 유의성을 확보하지는 못했지만 약물 투여 후 4주까지는 확연한 치료 효과를 보였다며 반복투여와 병용요법 등을 이용한 추가 임상에 돌입할 계획이다. 강스템바이오텍은 또 기존의 약물과 병용을 통해 치료 효과를 극대화할 수 있는 임상을 통해 유의미한 결과를 도출하는 것이다.

한미약품의 롤론티스 미국허가를 자진철회했던 스펙트럼은 최근 BLA를 재신청했으며 바이오젠도 지난 3월 임상 3상 중단을 선언했던 알츠하이머 신약후보물질 ‘아두카누맙’의 상업화를 재추진하고 있다.