㈜헬릭스미스가 미국 자회사 ‘제노피스(Genopis)’와 또 다른 미국 바이오 위탁생산(CMO) 기업을 통해 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 상업화에 필요한 대규모 생산 기반을 구축했다고 28일 밝혔다.
이는 의약개발 분야 최종 단계로, 헬릭스미스는 현재 진행 중이거나 향후 계획 중인 다양한 임상시험과 시장 진입 후에 필요한 완제의약품을 안정적으로 공급할 수 있게 됐다.
회사 측에 따르면 엔젠시스(VM202) 생산은 원료의약(이하 DS)과 완제의약(이하 DP) 2단계로 나눠진다. 엔젠시스(VM202) DS는 미국 캘리포니아에 있는 자회사 제노피스에서 생산되고, 이는 동부 소재 위탁생산기업(CMO)으로 옮겨져 DP로 만들어진다. DP는 환자에게 주사되는 최종 제품이기 때문에 FDA 기준과 규제가 매우 까다롭다.
제노피스는 임상 3상에 사용된 플라스미드 DNA를 생산해 본 기업 중 세계 최대 규모인 500리터 배양기와 정제 라인을 갖추고 있으며, 제노피스는 지난해부터 올해 1/4분기까지 총 12로트(LOT)의 DS를 연속으로 생산하여 공정과 품질의 재현성을 확인했다고 회사 측은 설명했다.
또 이와 같이 만들어진 DS를 미국 대형 위탁생산업체로 보내 21,000바이얼의 상업용 DP 규모에서 3로트의 DP 연속 생산에 성공함에 따라 엔젠시스(VM202) 대량 생산에 필요한 모든 기반을 완벽하게 구축했다고 밝혔다.
헬릭스미스 유승신 사장은 “엔젠시스는 6개 질환을 대상으로 그 안전성과 유효성을 평가하고 있으며, 이제 성패 차원 단계에 있는 제품이 아니다. 언제, 어느 질환에서, 어떤 범위로 유효성을 인정받아 시판허가를 받느냐가 문제인데 이는 실현 가능하기 때문"이라며 " 이를 위해 엔젠시스를 시장에 내보낼 수 있는 대량 생산 기반을 사전 구축해야 하는데 이번에 이를 완성하게 됐다. 마지막 과제인 시판 전 생산공정 검증을 위해 최선을 다할 계획이다”라고 밝혔다.
박병우 기자 bwpark0918@pharmstock.co.kr
